小児科

どのような条件であれば、小児ITPで無治療経過観察は可能か?[日本編]

今回は、日本の小児ITP患者において、血小板数と粘膜出血に基づいて、異なる治療方針でRCTを行い、その経過を報告しています。

ポイント

  •  2000年の日本からの報告
  •  血小板数と粘膜出血の有無で場合分けをし、RCT
  •  粘膜出血がなく、血小板数 > 10,000/μLであれば、無治療も選択肢に
マミー
マミー
小児ITPは、どのような治療がありますか?

Dr.KID
Dr.KID
過去のエビデンスをみてみましょう。

   ITPはかつて特発性血小板減少性紫斑病 or 免疫性血小板減少性紫斑病、その後、免疫性血小板減少症と呼び名が変わっています。

 研究の概要

背景・目的

小児において、急性特発性血小板減少性紫斑病 (ITP) に対する最小限であり、必須となる治療を決定するため、血小板数と出血症状に焦点を当てて、RCTを行った。

方法

2000年に日本から報告された論文です。

対象となった小児は、

  • 血小板数が<10,000/μL
  • 血小板数が10,000〜29,000/μLかつ粘膜出血あり

のITPです。治療は、

  • 1~2 g/kgの静脈内免疫グロブリン (IVIg) 投与、
  • 経口プレドニゾロン (o‐PSL) (2 mg/kg, 2週間)投与
  • 静注メチルプレドニゾロン (mPSL) (5 mg/kg, 5日間)
  • 静注メチルプレドニゾロンパルス療法 (PmPSL) (30 mg/kg, 3日間)

のいずれかをランダムに割りつけています(グループ1)。

血小板数が10,000〜29,000/μLであるものの、粘膜出血のないITP患者は、経口PSL投与群または無治療群に無作為に割り付けた(グループ2)。

血小板数が30,000/μL以上の被験者においては、特異的治療をせずモニターした。

Dr.KID
Dr.KID
血小板数 + 粘膜出血で異なる治療方針にしたようですね。

結果

グループ1では、 o‐PSLおよびmPSLと比較して、IVIGは血小板の回復は早い傾向にあった。

一方で、 mPSLやPmPSLは、o‐PSLよりも利点を示さなかった。

血小板の回復は、治療前の血小板数が > 10,000/μLの場合に良好であった。

さらに、血小板数<10,000/μLのある患者において、粘膜出血の有無は治療反応性に影響しなかった。

グループ2(血小板数 > 10,000/μLかつ粘膜出血なし)では、経口ステロイド(o‐PSL)の有無にかかわらず血小板増加が認められた。

結論

小児の急性ITPにおいて、血小板数 > 10,000/μLかつ粘膜出血がない場合、未治療で経過観察をするのも選択肢の1つである。

また、粘膜出血が明らかな場合に経口ステロイド(o‐PSL)での治療は可能であるが、特に血小板数が<10,000/μLの場合、 IVIGが最も血小板数の増加という点では優れているかもしれない。

考察と感想

よくデザインされた研究と思いました。この論文の通りですと、

  • 血小板数 > 10,000/μL + 粘膜出血なし

→治療無しで経過観察も可能

  • 血小板数 10,000〜29,000/μL + 粘膜出血あり
  • 血小板数 <10,000/μL

→ ステロイドまたはIVIG。血小板が低い場合は、早期の血小板数の回復を目指すなら、IVIGのほうがよいかも。

という感じになりそうですね。しかし、「早期の血小板数の回復」を目指すことの是非は議論が分かれそうです。IVIG、ステロイド、無治療で比較した別の研究もあり、治療開始後数日以内の血小板数はIVIGがよかったですが、10〜30日でみると血小板数はかわらないというデータもあるようです。

Dr.KID
Dr.KID
生命を脅かす出血やヘモグロビンを減少させるような出血があれば、もちろんすぐに治療が必要ですよ。

まとめ

今回の研究は、小児ITPを血小板数と粘膜出血の有無でグループ分けし、さらに治療方針を比較したRCTでした。

「血小板数 > 10,000/μL + 粘膜出血なし」であれば、無治療経過観察も治療の選択肢になりそうです。一方で、これ以外のパターンに関して、治療の比較(無治療、IVIG、ステロイド)は、意見が分かれそうな印象です。

 

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ABOUT ME
Dr-KID
このブログ(https://www.dr-kid.net )を書いてる小児科専門医・疫学者。 小児医療の研究で、英語論文を年5〜10本執筆、査読は年30-50本。 趣味は中長期投資、旅・散策、サッカー観戦。note (https://note.mu/drkid)もやってます。