小児科

小児の慢性ITPにおけるステロイドパルス投与について[オマーン編]

今回は、小児の慢性ITPにおいて、ステロイドパルスを行なった症例集積の報告です。こちらはイタリアで行われた研究のようです。

マミー
マミー
小児のITPの治療って何がありますか?

Dr.KID
Dr.KID
過去のエビデンスをみてみましょう。

   ITPはかつて特発性血小板減少性紫斑病 or 免疫性血小板減少性紫斑病、その後、免疫性血小板減少症と呼び名が変わっています。

 研究の概要

 背景・目的

難治性慢性ITPの小児において、高用量の経口デキサメタゾンを利用したパルス療法の有効性を評価する。

方法

重症の慢性ITPの13人の子供において、小児血液外来の12人(2~14歳;男5人;女7人)が研究に登録した。

これらの患者は他の治療(IVIg、抗D、従来型ステロイド、ダナゾール)に対する反応を維持せず、 1人の少女は脾臓摘出後に再発していた。

デキサメタゾンを40 mg/m^2/日(最大40 mg/日)の用量で4日間連続経口投与した。この治療サイクルを毎月1回・6か月にわたり繰り返した。

結果

治療に対する反応性は短期的には優れており、1日目の平均血小板数は15 x 10^9/Lであったが、4日目の平均血小板数は158x 10^9/Lであった。

6サイクル終了時に、 3人の患者は>150 x 10^9/Lの血小板数を維持し、 4人の患者は部分反応を示した。

1年目と2年目(治療開始12および24ヵ月後)の終わりに、 3人の患者はまだ完全寛解、 3人の患者は部分寛解、 7人の患者は不成功であった。

治療失敗した6例は脾臓摘出術を受け、 1例はダプソンに変更され無反応であったが最終的に脾臓摘出を拒否した。

それらには、腹部膨満、吐き気、嘔吐、不眠症、不安、抑うつ、一過性糖尿といった副作用を認めたが、許容範囲内で、治療サイクルを中断するほど重度ではなかった。

デキサメタゾン開始前の平均罹患期間は反応者と非反応者間で有意差はなかった。

デキサメタゾンの大量経口投与は、短期的な血小板応答を達成するのに有効な薬剤である。

結論

デキサメタゾンの大量経口投与は、短期的な血小板応答を達成するのに有効な薬剤である。

十分に確立された慢性ITP患者のほぼ半数で長期寛解が得られている。

ほぼ半数の患者での有効性、最小限の副作用、および低コストは、脾摘を考慮する前に治療の選択肢の1つとして考慮すべきかもしれない。

考察と感想

今回の治療までの期間は33ヶ月だったようですね。

6ヶ月終了時点での結果が重要と思うので、それを中心に解釈すると完全寛解:3/13 (23%)、部分寛解:8/13 (61.5%)、反応なし2/13(15.4%)となります。

これまでの過去の論文の基準を使うと、1年後のデータは、ちょっとドロップアウトが多いですね。完全寛解は3/8、部分寛解は3/8、反応性なしは2/8となります。

Dr.KID
Dr.KID
低いままなので、途中で打ち切りにしてしまったかもです。

まとめ

今回は、小児の慢性ITPにおいて、高用量のデキサメサゾンを投与した研究です。

サンプル数は少ないですが、高用量のステロイドを定期的に投与した場合でも、完全または部分寛解率は80%ほどのようです。

 

 

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ABOUT ME
Dr-KID
このブログ(https://www.dr-kid.net )を書いてる小児科専門医・疫学者。 小児医療の研究で、英語論文を年5〜10本執筆、査読は年30-50本。 趣味は中長期投資、旅・散策、サッカー観戦。note (https://note.mu/drkid)もやってます。